Investing.com — Intellia Therapeutics Inc (NASDAQ:NTLA) hisseleri, gen düzenleme şirketinin kalıtsal anjiyoödem (HAE) tedavisi için olumlu klinik veriler sunmasının ardından Pazartesi günü piyasa öncesi işlemlerde %13,8 yükseldi.
Massachusetts, Cambridge merkezli şirket, lonvo-z tedavisinin 50 mg dozunu alan hastaların %97’sinin veri kesim tarihinde hem atak geçirmediğini hem de uzun süreli profilaksi almadığını bildirdi. Bu dozu alan 32 hastanın 24’ü (%75) en az yedi ay boyunca ataksız ve LTP’siz kalmayı sürdürdü. Bazı hastalar bu durumu 32 aya kadar korudu.
Bu veriler, şirketin devam eden Faz 1/2 klinik denemesinde 50 mg doz alan tüm hastaların havuzlanmış analizinden elde edildi. Özellikle, Faz 2’de başlangıçta bu dozu alan 11 hastanın 10’u ataksız ve LTP’siz kalmaya devam etti.
Bununla birlikte, Intellia tedavinin üç yıla kadar hasta takibiyle iyi tolere edilen bir güvenlik profili gösterdiğini ve yeni uzun vadeli riskler tespit edilmediğini bildirdi. İnfüzyondan sonraki 28 gün içinde en sık görülen tedaviden kaynaklanan yan etkiler arasında infüzyonla ilgili reaksiyonlar, yorgunluk ve baş ağrısı yer aldı.
Bu tek seferlik tedavi, Eylül 2025’te hasta alımını tamamlayan küresel Faz 3 HAELO klinik denemesinde daha fazla değerlendiriliyor. Çalışmanın ilk sonuçlarının 2026 ortasına kadar açıklanması bekleniyor.
HAE, genellikle yaşam boyu tedavi gerektiren, öngörülemeyen ve ağrılı şişliklerle karakterize nadir bir genetik bozukluktur. Lonvo-z, CRISPR gen düzenleme teknolojisini kullanır ve tek bir intravenöz infüzyon olarak uygulanır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
